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全国政协委员孙太利:罕见病药物亟待自主创新 盼政策扶持提速

2021-03-09 14:51:56 来源:中国周刊 作者:梅淑娥

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全国政协委员 孙太利 

今年2月28日是第十四个国际罕见病日。(2008年2月29日,欧洲罕见病组织(EURODIS)发起了第一届国际罕见病日。)目前,世界上已有超过7000种罕见疾病,而且数量在不断增加,每年大约有250种新疾病加入名单中。

罕见病患者是一个亟待社会关注的极弱势群体。据统计,截止2020年2月,我国罕见病患者总数超2000万人,每年新增患者超过20万人。

缺医、少药、费用高,概括了当前罕见病的现状。面对人数众多的罕见病患者,如何防治?近日,全国政协委员、民建天津市委会副主任委员、天津庆达投资集团董事长孙太利和《中国周刊》表示,要加大支持自主创新,完善推进罕见病药物研发政策体系建设,加大对罕见病研发企业专项资金支持,促进罕见病用药发展,促进全民健康。

据悉,我国政府对罕见病治疗非常关注,相继出台了多项政策,不断解决罕见病群体在诊疗、用药和可支付上的难题。中国国家卫生健康委员会于2016年成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”。2018年5月,国家5部门联合发布了《第一批罕见病》目录,共涉及121种罕见疾病。2019年2月,国家卫生健康委宣布建立全国罕见病诊疗协作网,以加强中国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平。

孙太利介绍,在实际调研中,我们发现在罕见病的药物研发和治疗过程中,还存在以下问题:我国目前对罕见病的统计尚不完善,部分数据还缺乏准确性、一致性和及时性。据了解,在121种罕见病国家目录中,仅有14种疾病的发病率和患病率有国家数据。罕见病患者治疗药物大多依赖国外进口,价格昂贵,更有病种无药可用。相关政策尚不完善,对罕见病的界定定义有待深化。由于相关流行病学研究稀少,如脑干肿瘤,因缺乏大规模的系统性流行病学调查,而不能纳入罕见病的病种目录。国内罕见病药物注册审评、审批通道等尚不健全,药物引进、注册、上市等需要系列配套政策法规的进一步落地。

针对上述难题,孙太利认为,国家将罕见病的流行病学、诊疗研究、药物研发等纳入“十四五”规划,制定出台罕见病战略规划,加快推进罕见病领域科研布局,整合在生命科学、生物技术、医药卫生等领域针对罕见病研发以及应用的国家重点科研体系,加大财政专项资金支持力度,加快完善罕见病目录、定义、关键药物和治疗标准,推动罕见病用药的引进和研发上市,进一步提高罕见病诊疗水平。

近年来,在国家政策支持下,越来越多的药企加入了罕见病药物的研发,如天津尚德药缘科技股份有限公司等企业,取得了一系列突破性进展,其“疗效和经济性”均可媲美国际跨国公司的产品,给我国治疗罕见病带来了曙光。

孙太利提出,完善推进罕见病药物研发政策体系建设。卫生、财政及税务等相关部门协同制定更多激励优惠政策,加大对罕见病研发企业专项资金支持,促进各类创新要素向企业集聚,推进罕见病产学研深度融合。对研发企业在税收抵免等方面,享有从研发、临床到上市的全链条优先政策扶持。

为了使罕见药品能快速投入市场,孙太利表示,建立罕见病快速审查机制,完善建立药品研发审批绿色通道,加快对罕见病相关项目加强论证、评估、立项、临床试验申报等程序优化,提高审批速度与质量。借鉴优质国际经验,对国外引进或国内研发的治疗药物,给予企业一定年限市场独占期,保护企业知识产权及合法权益。

同时,学习引进先进技术,利用信息化助推我国罕见病流行病学、诊疗研究。运用5G、大数据、区块链等技术完善建立国际、国内罕见病数据库,构建国家罕见病科研材料和科技信息高端交流平台。组织引导研发企业与国家级创新平台及知名高校、科研机构等合作,推动政策链、资金链、人才链、创新链、产业链、供应链深度融合。

罕见病难诊治,根本原因在于相关专业医学人才缺乏。为此,孙太利提出,加大研发人才培养与使用。建议加大支持高校、职业院校培养罕见病药物研发领域中高端人才,并对该类药品研究等领域的专家型人才加强重视、引用与保护,为该类人才设置专项成果认证绿色通道,提供政策支持。鼓励吸纳国际罕见药研发高端人才,促进人才资源共联共享。


编辑:孙远进

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